利用干细胞治疗疑难杂症"间质性膀胱炎(Interstitial cystitis,IC)"的临床试验由国内研究组在世界上首次成功。

济州大学校内风险企业(株)Mirae Cell Bio今天(1日)表示,在与首尔峨山医院泌尿科(朴珠贤教授)共同进行的干细胞治疗剂"MR-MC-01"的1/2a临床试验中,确认了治疗效果和安全性。

间质性膀胱炎是由原因不明的膀胱炎症引起的疑难疾病。

症状是膀胱内粘膜溃烂、撕裂的Hunner lesion,每天出现数十次尿频(正常人5~7次)和严重的盆腔疼痛。 90%以上出现在女性身上,在美国以外的大部分国家都被分类为稀有疾病。

此次临床试验以22名因现有治疗剂戊聚糖聚硫酸盐(PPS)未能取得效果而持续尿频、膀胱疼痛指数高、有Herner病变的重症间质性膀胱炎患者为对象,从2022年到2023年在首尔峨山医院进行。


临床1期结果显示,没有出现临床试验用药品相关的重大异常反应等安全问题。

在临床2a期临床试验的有效性评价中,确认了间质性膀胱炎症状指数及问题指数(ICQ)和骨盆痛、尿急、尿频指数(PUF)在处理群中明显减少。

治疗后6个月时的整体症状改善度评价（GRA）也明显高于安慰剂组（25%），试验组（41.67%）。

特别是夜间排尿次数得到改善，肺脏病变大小在试验组12人中有8人减小或完全缓解（体征及症状完全消失）。

上述研究结果刊登在世界性再生医学专门学术杂志《Stem Cells Translational Medicine》5月最新一期上。

由Mirae Cells Bio开发的干细胞(MR-MC-01),刊登了疑难杂症"间质性膀胱炎"世界首例临床试验成功事例的学术杂志《Stem Cells Translational Medicine》2025年5月号(济州大学制)
Mirae Cells Translational Medicine 2025年5月号(济州大学提供)刊登了由Mirae Cells开发的干细胞(MR-MC-01)疑难杂症"间质性膀胱炎"世界首例临床试验成功事例的学术杂志《Stem Cells Translational Medicine》

Mirae Cellbio解释说:"'MR-MC-01'不仅可以减少症状,而且作为帮助膀胱组织本身恢复的根本治疗剂,其可能性得到了确认。"

目前，全球治疗排尿障碍的干细胞药物只有未来细胞生物，基于胚胎干细胞药物的商业化应用也前所未有。

未来细胞生物创始人、济州大学教授朴世弼(音)表示:"将通过成功完成最终临床阶段的临床2b期试验和有条件的品种许可,开发世界最早的排尿障碍细胞治疗剂和最初的胚胎干细胞治疗剂。"

Mirae Cell Bio的共同代表金恩英(音)、郑亨民(音)博士表示:"通过注射间质性膀胱炎细胞治疗剂,证明了包括尿频和疼痛抑制效果在内的药理有效性,因此今后在上位临床试验中,将通过扩大包括没有肺脏病变的膀胱疼痛综合征(BPS)患者在内的试验对象规模,得出MR-MC-01治疗剂的药理有效性的确证结果,推进早期事业化。"

另外,该治疗剂在2022年获得了保健福利部的新技术认证(NET第197号),去年还被各部门再生医疗技术开发事业团评为最优秀成果。